治験中に有害事象が発現し，当該医薬品との因果関係が疑われる（すなわち副作用）と，その後の開発方針に重要な変更（用法・用量，患者層，必要な観察・検査項目，同意書式などの変更）が必要となる場合がある。生命または生理機能を脅かすような副作用の場合に特に言えることである。このような副作用は直ちに規制当局へ報告されるべきである。