細胞や微生物を利用して大量生産したタンパク質（ホルモン、酵素、抗体など）を有効成分とする薬。
化学反応で再現できない非常に複雑な構造のタンパク質により、特定のタンパク質が不足する糖尿病、腎性貧血、血友病や、がん・間接リウマチなどの病の原因を抑制するなど、今まで治療が難しかった病気への効果が期待されている一方、開発や大量生産、一定品質の管理が難しく、開発コストや価格が高くなる傾向にある。
また、特許の切れた化学合成医薬品（先発医薬品）に対し、他企業が製造・販売する同じ有効成分を同量含むものを後発医薬品（ジェネリック医薬品）と言うが、非常に複雑な構造のタンパク質を他企業が完全同一に製造することは困難であり、バイオ医薬品の場合は前者を「先行バイオ医薬品」と呼び、ほぼ同じ有効成分が同量含まれたものを「バイオ後続品（バイオシミラー）」という。